Fabry hastalığı olan hastalar kardiyolojik, nefrolojik ve nörolojik komplikasyonlar nedeniyle erken ölüyor - Fabry Hastalığı Aileleri Derneği başkanı Anna Moskal'a başvuruyor. Takip eden her ay, geri ödemesiz yıl bizim için ölüm cezasıdır. Dernek, tedavi tazminat taleplerinin bir kez daha resmi bir acımasızlıkla karşılanmaması için, Başbakanlığa hastaların imzalarıyla birlikte sundukları Başbakan Mateusz Morawiecki'ye de başvuruda bulundu.
Fabry hastalığı, hastaya eksik enzim sağlayarak etkili bir şekilde tedavi edilebilen birkaç nadir hastalıktan biridir. Polonya hariç tüm AB ülkelerinde tedavi uzun yıllardır uygulanmaktadır. Polonya'da, uygun tedavi ilerlemesini durdurabilse de, Fabry hastaları bu hastalığın komplikasyonları nedeniyle ölmeye devam etmektedir. Keşke geri ödenmişse.
- Başka hiçbir hasta grubunun sağlığı ve hayatı kurtaran bir terapi için bu kadar uzun süre beklemek zorunda kaldığını hatırlamıyorum! Polonya'da Fabry'li yaklaşık 100 hasta varsa, Fabry hastalığının tedavisinde enzim replasman tedavisi içermeyen her bir geri ödeme listesi bizim için bir ölüm cezasıdır - Fabry Hastalığı Aileleri Derneği başkanı Anna Moskal vurguluyor. - Bir dernek olarak, Fabry hastalığı olan Polonyalı hastaların etkili tedavisine erişimini kolaylaştırmak için çalışmalarımıza başladığımızdan bu yana 15 yıldan fazla ve enzim replasman tedavisinin AB'de tescil edilmesinin üzerinden 18 yıl geçti. O zamanlar, 10 hükümetimiz, 8 Başbakanımız ve 10 Sağlık Bakanımız vardı ve bunlardan hiçbiri, Fabry hastalığı olan hastaların çektiği büyük acıyla ilgilenmedi. Nadir bir hastalığı olan hastalar olarak, Polonya'da sürekli olarak görmezden geliniyor ve sosyal hayatın sınırlarına itiliyoruz, diye ekliyor Moskal.
Avrupa Birliği'nde, nadir hastalıklarda kullanılan bir ilacın tescilinden geri ödemesine kadar geçen ortalama süre 30 aydır. Polonya'da, sadece aşırı durumlarda bekleme süresi 10 yıldı. Fabry hastalığında 18 yıl beklemek Polonya'da böyle tek vaka ve şimdiye kadarki en uzun vakadır!
18 yıllık bekleme kesinlikle çok uzun, hastaların, insanların ve vatandaşların haklarının ihlali anlamına geliyor - diyor Moskal ve geri ödeme sürecinin seyri hakkında hastaları rahatsız eden raporlara yanıt olarak, Sağlık Bakanı'na Fabry hastalığı olan hastaların tedavisi için imzaladıkları bir itirazda bulundu. metabolik pediatri uzmanları, kardiyologlar, nefrologlar ve nörologlar ile sıradan vatandaşlar. Toplamda yaklaşık 2,5 bin kişi Fabry hastalarının sağlığına ve yaşamına kayıtsız değil.
- Bu sefer farklı olacağına gerçekten inanıyor ve hala kuvvetle inanıyoruz. Maalesef, aldığımız bilgiler, devam eden müzakere sürecinde hastaların sağlığı ve yaşamı ile hiçbir ilgisi olmayan Sağlık Bakanlığı'nın Fabry hastalığının tedavi masraflarını karşılamak için bir miktar fon bulmaya istekli olduğunu beyan eden üreticilerden birinin teklifini reddettiğini göstermektedir. portföyünüz. İpoteksiz Gaucher Hastalığı Tedavi Programı Geri Ödeme Bütçesinin bir parçası olarak, Departman yeni bir Fabry Hastalığı Tedavi Programı oluşturabilir. Böyle bir çözüm, ödeyen için büyük bir tasarruf olacak ve tüm taraflar için, özellikle sağlığı ve hayatı önce gelmesi gereken hastalar için faydalı olacaktır. Anna Moskal, bu kararın nihai olmadığına ve hastaların yaşamını ve sağlığını dikkate alan Bakanlık'ın tekrar bakacağına inanıyorum.
Fabry hastalığı olan hastalar, hastalıkları görünüşte görünmediği için görülemez. Popüler inancın aksine, zihinsel engelle de ilişkili değildir. Fabry hastaları her insana benziyor, ancak vücutta biriken zararlı metabolizma ürünleri nedeniyle iç organları her gün yok ediliyor.
Bunların hepsi insan vücudunda bulunan 40 enzimden birinin eksikliğinden kaynaklanıyor - yağlı maddeleri parçalayan alfa-galaktosidaz (alfa-GAL). Fabry hastalığı olan kişiler, bu enzimin üretiminden sorumlu olan genin anormal yapısını miras alırlar. Eksikliği, lipidlerin birçok doku ve kan damarında birikmesine neden olarak, örn. böbrekler, kalp veya beyin. Periferik sinirlerin bozulması nedeniyle bu hastalar, herhangi bir ağrı kesiciyle giderilemeyen kalıcı ağrılarla yaşarlar.
- Tedavi edilmeyen hastalarda ciddi organ komplikasyonları gelişir: böbrek yetmezliği (sonuç olarak diyalize başlanmasını ve böbrek naklini gerektirir); miyokardiyal enfarktüs, kapak yetmezliği, sol ventriküler hipertrofi gibi ciddi kardiyovasküler komplikasyonlar; veya inme - Dr. hab. n. med. Jolanta Sykut - Cegielska, Prof. IMiD, Metabolik Pediatri alanında Ulusal Danışman, Polonya Konjenital Metabolizma Bozuklukları Derneği Yönetim Kurulu Başkanı, Metabolizma ve Pediatri Konjenital Anormallikleri Kliniği Başkanı, Anne ve Çocuk Enstitüsü. - Yeterince erken tedavi gören hastalar ve Polonya'da bu tür vakalarımız var, klinik çalışmaların devamı olarak yürütülen yardım tedavisi programı sayesinde normal bir şekilde yaşayabilir, öğrenebilir, çalışabilir ve toplumda işlev görebilir - profesör ekliyor.
- 21. yüzyılda hastaların uzun yıllardır tıbbi bakım hakkından mahrum bırakılması ve etkili tedavi sayesinde kronik bir hastalık olarak adlandırılabilecek bir hastalığın onlar için ölüm cezası olması, Polonya için bir paradoks ve utanç kaynağıdır - VI Bilimsel Eğitim Konferansı katılımcısı olan bir nörolog Fabry Hastalığı Aileleri Derneği'nin enzim replasman tedavisinin geri ödenmesi talebiyle Sağlık Bakanına yapılan itirazda imza topladığı Polonya Nöroloji Derneği.
Polonya Kardiyak Derneği, Polonya Nöroloji Derneği, Polonya Nefroloji Derneği, Polonya Konjenital Metabolizma Kusurları Derneği, metabolik pediatri uzmanları, kardiyologlar, nefrologlar, nörologlar gibi en büyük tıbbi otoriteler, profesörler ve bilimsel toplulukların başkanları dahil olmak üzere yaklaşık 2,5 bin kişi başvuruyu imzaladı yanı sıra sıradan vatandaşlar.
- Polonya'da Fabry hastalığı olan hastaların sağlığı, bütçe yükü, mali planlar ve yeterince uzun bir süre katlanarak çoğalan sınırlamalar açısından tedavi edilmektedir. Maliyetlere bakarken, ülkemizdeki karar vericiler, altta yatan hastalığın sayısız sonuçlarının tedavisi şeklindeki dolaylı maliyetleri, bunlarla ilgili tıbbi işlemlerin maliyetlerini, örneğin diyaliz, yetersiz organ nakli, kalp ameliyatı veya inme sonrası rehabilitasyon, enfarktüs sonrası rehabilitasyon veya sosyal bakım masraflarını unutuyor, itirazlar Prof. dr hab. Michał Nowicki, Polonya Nefroloji Derneği Sonrası Başkanı, Nefroloji, Hipertansiyoloji ve Böbrek Transplantoloji Bölümü Başkanı, Lodz Tıp Üniversitesi.
- Fabry hastalığı olan hastaların etkili tedavisi, yetkililer tarafından yalnızca kamu ödeyenler için bir maliyet olarak değil, aynı zamanda sağlığa bir yatırım olarak ele alınmalıdır. Profesör Nowicki, bu yatırımın, hastalığın tipik komplikasyonları ile ilgili çok sayıda tıbbi prosedürün maliyetlerini düşürmeyle ilgili tasarrufları hesaba katması gerektiğini ve bu hastalığa sahip hastaların, etkili bir nedensel tedavi uygulamazsak ihtiyaç duyacaklarını ekliyor.
- Diğer toplumlar, kardiyoloji ve nöroloji ile birlikte, Polonya Nefroloji Derneği, Fabry hastalığının tanı ve tedavisi üzerine bir pozisyonun hazırlanması üzerinde çalışıyor ve bu, tüm ortaklar tarafından onaylandıktan sonra bu yıl yayınlanacak - Profesör Nowicki
- Yeni teşhis konulan hastalar arasında, hastalığın sağlığa zararlı etkilerini bir gecede sınırlandırma şansını kaybeden çocuklar da olduğunu unutmamalıyız. Dernek Başkanı Anna Moskal, geri ödeme kararını beklemenin her günü, hastalar ve aileleri için hayal bile edilemeyecek acılar ve bazen de ölümle ilişkili olduğunu vurguluyor. - Fabry hastalığına sahip hastaların artık zamanı yok, yeterince uzun süre beklemiş, sessizlik ve acı içinde ölmüşlerdir. Enzim replasman tedavisinin nihayet 1 Temmuz 2019'da geri ödeme listesinde görüneceğine şiddetle inanıyoruz - ekliyor. Durum böyle değilse, taraf olarak geri ödeme sürecine katılma hakkımızı kullanacağız. 11 Nisan 2019'da Varşova İl İdare Mahkemesi lehimize karar vererek Sağlık Bakanı'nın kararlarını iptal ederek derneğimizin geri ödeme prosedürüne taraf olarak katılmasını reddetti. Moskal, bu kararın kesinleşmesinden sonra, Fabry hastalığı olan hastaların çıkarlarını temsil eden ve karar vericilerin ellerine bakarak bu sürece daha da yakın olabileceğimizi söylüyor.
Dernek hakkında
Fabry Hastalığı Olan Aileler Derneği 2002 yılında bu hastalıkla uğraşan doktorların ve bundan muzdarip hastaların inisiyatifiyle Wroclaw'da kuruldu. Şu anda yaklaşık 70 üyesi bulunmaktadır.
Derneğin faaliyetlerinin birincil amacı, Fabry hastalığı hakkındaki bilgileri yaygınlaştırmak, mevcut tıbbi bilgiler doğrultusunda tedaviye erişim ve hastalara ve ailelerine her türlü yardımı sağlayarak bu hastalıktan etkilenen hastaların durumunu iyileştirmektir.
