SMA - spinal musküler atrofiden muzdarip hastaların ailelerini bir araya getiren SMA Vakfı, bugün, bu nadir genetik hastalığa karşı dünyanın ilk etkili tedavisi olan nusinersen ilacına gıpta ile erişim sağlamak için Başbakan'a bir dilekçe verdi. Hastalar ve aileleri ilaç geri ödemesi için 15 aydan fazla süredir bekliyorlar. Polonya, ilacın geri ödenmediği son Avrupa ülkelerinden biri olmaya devam ediyor ve hastaların gerginlik ve beklenti içinde yaşamaları gerekiyor.
Hasta aileleri, hastalığa karşı toplumsal farkındalığı artırmaya yönelik birçok girişimde bulunurken, karar vericilerin dikkatini ihtiyaçlarına ve umutlarına çekmektedir. Organize eylemler geniş halk desteği kazandı ve genellikle Polonya Cumhuriyeti'nin First Lady'si Agata Kornhauser-Duda tarafından desteklendi. Bütün bunlar, Polonya'nın nihayet nusinersen'a geri ödeme yapan 22 Avrupa ülkesine katılabilmesi için.
“Bir kez daha, tüm Polonyalı hastalar için SMA tedavisinin geri ödenmesine ilişkin bir yanıt için Başbakana başvuruyoruz. Polonya'nın ilacı geri ödemeyen son ülkelerden biri olduğunu vurguluyor ve hatırlatıyoruz. Bu nedenle Başbakan'a bugüne kadar yaklaşık 61.000 kişinin imzaladığı bir dilekçe hazırladık. " - SMA Vakfı'nın dilekçe temsilcilerinde ve "Polonya'daki SMA Terapisine Evet" girişiminde yazdı.
SMA, 6-7 bin kişiden birinde ortaya çıkan çok nadir bir hastalıktır. doğumlar. Polonya'da yaklaşık 800 kişi bundan muzdarip. Hastalar motor ve solunum engelleri ve konuşma güçlükleri ile mücadele ederler. Yakın zamana kadar etkili tedaviler yoktu - tek tedavi şekli rehabilitasyondu. 2016 yılında, ilk ilaç olan nusinersen, ABD FDA tarafından ve Mayıs 2017'de Avrupa EMA tarafından onaylandı. Şubat 2017'den beri, Genişletilmiş İlaç Erişim Programı Polonya'da faaliyet göstermektedir. Şu anda, SMA tip I'e sahip 30 çocuk kayıtlıdır, geri kalanı, 600'den fazla kişi, tedavi görmemektedir. Durumları kötüleşir. Tıp uzmanları, hastalığın türü ve evresine bakılmaksızın, SMA'lı tüm hastaların tedavisinde nusinersen'in kullanılması gerektiğini vurgulamaktadır.
SMA hastaları için zaman çok önemlidir. Her gün verimlilik ve yaşam için zorlu bir mücadele veriyorlar.
Bazıları bu savaşı çoktan kaybetti.
