Fabrazyme

Aksiyon

Agalsidaz beta - Çin hamsteri yumurtalık hücre kültürü kullanılarak rekombinant DNA teknolojisi ile üretilen insan α-galaktosidaz A'nın rekombinant bir formu (rekombinant formun amino asit sekansı ve onu kodlayan nükleotid sekansı, α-galaktosidazın doğal formuyla aynıdır). GL-3'ün hidrolizini katalize eden bir enzimdir. Fabry hastalığı sırasında aktivitesinin eksikliği, endotelyal ve parankimal hücreler dahil olmak üzere birçok hücre tipinde GL-3 depolanmasına neden olur. Preparat ile tedavi, böbreklerde, kalpte ve deride GL-3 birikimlerinde önemli bir azalmaya yol açar. İntravenöz uygulamayı takiben, agalsidaz beta dolaşımdan hızla temizlenir ve kan damarı endotel hücrelerinin ve parankimal hücrelerin lizozomları tarafından alınır. Eleme aşamasında T0.5 45-100 dakikadır.

Dozaj

Damardan. Tedavi, Fabry hastalığı veya diğer kalıtsal metabolik hastalıkları olan hastaların yönetiminde deneyimli bir hekim tarafından yapılmalıdır. Önerilen doz 1 mg / kg vücut ağırlığıdır. 2 haftada bir Bazı hastalarda, 1 mg / kg'lık başlangıç dozundan sonra. 6 ay boyunca her 2 haftada bir 0,3 mg / kg doz 2 haftada bir kullanılması, belirli hücre tiplerinde GL-3 birikintilerinin azalmasını destekleyebilir; ancak, bu gözlemlerin uzun vadeli klinik önemi belirlenmemiştir. Özel hasta grupları. Böbrek yetmezliği olan hastalarda doz ayarlamasına gerek yoktur. Karaciğer yetmezliği olan hastalarda çalışma yapılmamıştır. 65 yaş üstü hastalarda güvenlik ve etkinlik belirlenmemiştir; şu anda hiçbir dozaj rejimi önerilemez. 0-7 yaş arası çocuklarda çalışmalar yapılmamıştır ve bu yaş grubundaki ilacın güvenliliği ve etkinliği belirlenmemiştir; hiçbir dozaj rejimi önerilemez. 8-16 yaş arası çocuklar için doz ayarlaması gerekmez. Verme yolu. İnfüzyonluk konsantre çözelti tozu, enjeksiyonluk su ile sulandırılmalı, ardından% 0.9 sodyum klorür intravenöz çözeltisi ile seyreltilmeli ve intravenöz infüzyon olarak uygulanmalıdır. İlk infüzyon hızı 0,25 mg / dk'yı (15 mg / sa) geçmemelidir. Hasta ilacı iyi tolere ederse, infüzyon hızı sonraki infüzyonlarla kademeli olarak artırılabilir. Bunları iyi tolere eden hastalarda evde infüzyon düşünülebilir. Evde infüzyon sırasında advers reaksiyonlar yaşayan hastalar infüzyonu derhal durdurmalı ve bir sağlık uzmanının yardımına başvurmalıdır. Sonraki infüzyonların yürütülmesi klinik koşullar gerektirebilir. Evde infüzyon dozu ve hızı sabit tutulmalı ve bir sağlık uzmanının gözetiminde olmadan değiştirilmemelidir.

Önlemler

Agalsidaz beta (r-hαGAL), rekombinant bir proteindir, bu nedenle, rezidüel enzim aktivitesi az olan veya hiç olmayan hastalarda IgG antikorlarının gelişimi beklenebilir; R-hαGAL'e karşı IgG antikorları genellikle çoğu hastada preparatın ilk uygulamasından itibaren 3 ay içinde gelişir. R-hαGAL'e karşı antikorları olan hastalar, artmış infüzyonla ilişkili reaksiyon riski altındadır ve bu tür hastalarda agalsidaz beta yeniden uygulanırken dikkatli olunmalıdır; antikor seviyeleri izlenmelidir. Hafif ila orta dereceli infüzyonla ilişkili reaksiyonlar için, ilaç uygulama oranları 10 mg / saate düşürülebilir ve / veya antihistaminler, parasetamol, ibuprofen ve / veya kortikosteroidlerle önceden ilaçlanabilir. Diğer intravenöz protein içeren ilaçlarda olduğu gibi, alerjik tipte aşırı duyarlılık reaksiyonları meydana gelebilir; Şiddetli alerjik veya anafilaktik tip reaksiyonlar durumunda, preparatın uygulaması derhal kesilmeli ve uygun tedavi başlatılmalıdır. İleri böbrek hastalığı olan hastalarda agalsidaz beta tedavisinin böbrek etkisi sınırlı olabilir.

İstenmeyen aktivite

Çok yaygın: baş ağrısı, parestezi, mide bulantısı, kusma, titreme, ateş, üşüme hissi. Yaygın: Nazofarenjit, baş dönmesi, uyku hali, hipoestezi, yanma hissi, letarji, senkop, gözyaşı artışı, kulak çınlaması, periferik baş dönmesi, taşikardi, çarpıntı, bradikardi, kızarma, hipertansiyon, solukluk hipotansiyon, sıcak basması, dispne, burun tıkanıklığı, boğaz sıkışması, hırıltılı solunum, öksürük, nefes darlığının kötüleşmesi, karın ağrısı, üst karın ağrısı, üst karın rahatsızlığı, mide rahatsızlığı, oral hipoestezi, ishal, kaşıntı, kurdeşen, döküntü, eritem, yaygın kaşıntı, anjiyonörotik ödem, yüz ödemi, makulopapüler döküntü, ekstremitede ağrı, miyalji, sırt ağrısı, kas spazmları, artralji, kas gerginliği, kas-iskelet sertliği, yorgunluk, göğüs rahatsızlığı, sıcak hissetme , yorgunluk, uzuvlarda şişme, göğüs ağrısı, asteni, ağrı, yüzde şişme, hipertermi. Yaygın olmayan: rinit, hiperestezi, titreme, gözde kaşıntı, oküler hiperemi, kulakta şişme, kulak ağrısı, sinüs bradikardisi, periferal soğukluk, bronkospazm, faringolaringeal ağrı, rinore, hızlı nefes alma, üst kanal tıkanıklığı Solunum yolu bozuklukları, dispepsi, disfaji, siyanoz, ebru döküntüsü, kızarıklık, eritematoz, döküntü, kaşıntı, ciltte renk değişikliği, cilt rahatsızlığı, kas iskelet ağrısı, sıcak ve soğuk hissetme, grip benzeri semptomlar, infüzyon bölgesinde ağrı, infüzyon bölgesi reaksiyonları, enjeksiyon yerinde tromboz, halsizlik, şişme. Bilinmiyor: anafilaktoid reaksiyon, hipoksi, lökositoklastik vaskülit, oksijenasyonda azalma. İlaçla ilişkili advers reaksiyonların çoğu, IgG antikor oluşumuna ve / veya kompleman aktivasyonuna atfedilebilir. Az sayıda hastada IgE antikorları tespit edildi. İlacın çocuklarda (> 7 yaş) ve ergenlerde güvenlilik profili yetişkinlerde görülenden farklı değildir.

Gebelik ve emzirme

Açıkça gerekmedikçe hamilelik sırasında kullanılmamalıdır (ilacın hamile kadınlarda kullanımına ilişkin yeterli veri yoktur). Agalsidase beta anne sütüne geçebilir. Bebekler üzerindeki etkilerine dair herhangi bir veri bulunmadığından, preparatla tedavi sırasında beslenme kesilmelidir.

Etkileşimler

İlaç, hücre içi α-galaktosidaz aktivitesinin inhibisyonu riski nedeniyle klorokin, amiodaron, monobenzon veya gentamisin ile birlikte uygulanmamalıdır. Agalsidaz beta metabolizması göz önüne alındığında, sitokrom P450'nin aracılık ettiği ilaç etkileşimlerinde rol oynadığı görülmemektedir.

Hazırlık şu maddeyi içerir: Agalsidase beta